המחקר הקליני הנו מחקר בתרופה או תכשיר המיועד לשימוש אנושי ומבוצע בבני אדם.
מטרתו של המחקר הקליני היא קביעת בטיחות ויעילות של תרופות, מכשור רפואי ופרוטוקולים טיפוליים והוא נועד על מנת לאסוף עדויות כדי לקבוע טיפול. המחקר מבוצע רק לאחר קבלת אישור ועדה אתית, שתפקידה לדאוג לכך שזכויות המטופלים ישמרו במלואן. טרם אישור המחקר הועדה בודקת  שזכויות המטופל ישמרו, שהמחקר יבוצע בהתאם לכל הכללים הבינלאומיים ושטופס ההסכמה למחקר יכלול את כל ההליכים הקשורים במחקר, שמטרות המחקר והתועלת האישית הנובעת ממנו למטופל יוסברו במפורש- תוך ציון מדויק באם אין תועלת כזו, וכמובן שכל נזק אפשרי כתוצאה מהפרוצדורות במחקר וכל תופעת לואי ידועה תצוין במפורש.

שלבי פיתוח תרופה:

בעת פיתוח תרופה או מוצר רפואי, קיימים לרוב מספר שלבים קבועים:

1.גילוי מולקולה או רעיון לתכשיר רפואי ( Medical Devise )

2.פיתוח תרופה/אב טיפוס

3.ניסוי מעבדה- בדיקות יבשות-( In-Vitro Bench Tests,  )

4. ניסויים פרה- קליניים  בבעלי חיים ( In-Vivo) והשתלבות התכשיר  עם הגוף החי

5. ניסויים קליניים בפאזות I-III- טרם שיווק התרופה

6. קבלת אישור לשיווק המוצר מגופים רגולטוריים (FDA – Food & Drug Administration בארצות הברית, - European Medicines Agency -EMA  באירופה, משרד הבריאות בארץ)

7. ניסויים קליניים פאזה IV- לאחר שיווק התרופה ( Post – Marketing )

לרוב נדרשות כ 15 שנה ממולקולה עד למוצר בשוק, כאשר עלות הפיתוח הממוצע הנה כמיליארד דולר . ע"פ הסטטיסטיקה, רק מוצר אחד מאלף יגיע משלב הניסוי הפרה קליני לניסוי בבני אדם, ורק כחמישית ממוצרים אלו יתגלו כבטוחים ויעילים לשימוש.

המחקר הקליני מתקדם בשלבים ידועים ובמספר פאזות . הפאזה הראשונה  משמשת לבדיקת בטיחות ודרך ספיגת התרופה . היא מבוצעת במתנדבים בריאים במידת האפשר, ולרוב כוללת עשרות בודדות של משתתפים. התרופה נבדקת במספר מינונים ובתנאי מעקב הדוקים. בשלב זה נעשית הערכת הבטיחות הראשונית, סבילות למינונים שונים ותופעות לואי.

הפאזה השנייה מבוצעת לרוב על אוכלוסיות מטופלים גדולה יותר, הומוגנית, ומטרתה- קביעת המינון וצורת המתן לשלב הבא של המחקר.

הפאזה השלישית הנה הפאזה הקובעת לקבלת אישור הגופים הרגולטורים לקראת רישום ושיווק התרופה. מטרתה היא הוכחת יעילות ויתרון טיפולי מול הטיפול המקובל. מחקר זה נעשה לרוב בהשתתפות אלפי חולים, לעיתים עם מספר זרועות טיפוליות. בשלב זה נבדקת התרופה באוכלוסייה רחבה יותר ומתקבל מידע מגוון ורחב לגבי תגובות עם תרופות נוספות, תופעות לואי נדירות יותר וסיכונים לטווח ארוך יותר.  מחקר זה משלים את המידע להוראות השימוש בתרופה .

מחקר שלב 4 מתבצע לאחר אישור ושיווק התרופה. הוא כולל מידע נרחב ונתונים משימוש מסחרי בתרופה, ובכך מאפשר מידע לגבי תופעות לואי נדירות, תגובות בין תרופתיות, מידע לגבי אוכלוסיות גיל ומין שונות ומגוונות וכד'.

החולה במחקר או- מדוע כדאי למטופל להשתתף במחקר קליני

ההשתתפות במחקר הקליני הנה החלטה אישית, והכדאיות שלה נובעת ממצבו של כל מטופל. מטופלים הסובלים ממחלה קלה המגיבה היטב לטיפול הקיים לרוב לא יוצאים נשכרים מהשתתפות במחקר כזה, ואינם אוכלוסיות היעד שלו. לרוב המחקרים פונים למטופלים שאינם מגיבים או מגיבים חלקית בלבד לתרופות הקיימות, ודרך המחקר נחשפים לאופציות חדשות לטיפול במחלתם. המטופלים במחקר זוכים למעקב רפואי רציף וקפדני תחת פיקוח הדוק של הרופא האחראי למחקר, רשויות הבריאות והועדה האתית.